FDA разрешило испытание генетически изменённой свиной почки у пациентов с терминальной стадией болезни почек

FDA разрешило испытание генетически изменённой свиной почки у пациентов с терминальной стадией болезни почек

Biotech-компания eGenesis получила одобрение FDA на клиническое исследование препарата EGEN-2784 — свиной почки с множественными генными изменениями — у людей с конечной стадией заболевания почек (ESKD). Вот ключевые моменты:

1. EGEN-2784 подверглась трём типам генетических правок: удаление трёх гликановых антигенов (в целях избежать мгновенного отторжения), вставка семи человеческих транскриптов, регулирующих иммунный ответ, воспаление, свертываемость, и инактивация эндогенных ретровирусов в геноме свиньи.
2. Иcпытание будет на пациентах старше 50 лет, зависимых от диализа, стоящих в листе ожидания трансплантации. Основной срок оценки — 24 недели после пересадки.
3. Ранее уже проведены операции в рамках расширенного доступа: один пациент (Tim Andrews, 67 лет) более семи месяцев живёт без диализа с этой почкой; второй пациент (Bill Stewart, 54 года) тоже больше двух лет находился на диализе и после пересадки уже не нуждается в нём

Это важный шаг в направлении решения острой нехватки донорских органов и возможной новой эры ксенотрансплантации — пересадки органов от животных, модифицированных так, чтобы организм человека мог их принять. Если испытание докажет безопасность и эффективность, это может значительно повлиять на жизнь многих пациентов.