FDA-მ თირკმლის ბოლო სტადიის დაავადების მქონე პაციენტებში გენმოდიფიცირებული ღორის თირკმლის კლინიკური კვლევის ნებართვა გასცა

FDA-მ თირკმლის ბოლო სტადიის დაავადების მქონე პაციენტებში გენმოდიფიცირებული ღორის თირკმლის კლინიკური კვლევის ნებართვა გასცა

ბიოტექნოლოგიურმა კომპანია eGenesis-მა FDA-სგან თანხმობა მიიღო თირკმლის დაავადების ბოლო სტადიის მქონე ადამიანებში EGEN-2784-ის, ღორის თირკმლის, კლინიკური კვლევისთვის, რომელმაც მრავლობითი გენური ცვლილება განიცადა. ქვემოთ მოყვანილია ძირითადი მომენტები: 

1. EGEN-2784-ს სამი ტიპის გენეტიკური რედაქტირება ჩაუტარდა: სამი გლიკანური ანტიგენის მოცილება (დაუყოვნებელი უარყოფის თავიდან ასაცილებლად), ადამიანის შვიდი ტრანსკრიპტის ჩასმა, რომლებიც არეგულირებენ იმუნურ პასუხს, ანთებას, კოაგულაციასა და ენდოგენური რეტროვირუსების ინაქტივაციას ღორის გენომში. 
2. კვლევა ჩატარდება 50 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებზე, რომლებიც დიალიზზე არიან დამოკიდებულნი და ტრანსპლანტაციის მომლოდინეთა სიაში არიან. ძირითადი შეფასების პერიოდია ტრანსპლანტაციიდან 24 კვირა.
3. აქამდე უკვე ჩატარდა ოპერაციები გაფართოებული ხელმისაწვდომობის ფარგლებში: ერთი პაციენტი (ტიმ ენდრიუსი, 67 წლის) ამ თირკმლით შვიდ თვეზე მეტია დიალიზის გარეშე ცხოვრობს; მეორე პაციენტი (ბილ სტიუარტი, 54 წლის) ასევე ორ წელზე მეტი დიალიზზე იმყოფებოდა და ტრანსპლანტაციის შემდეგ აღარ საჭიროებს მას. 

ეს მნიშვნელოვანი ნაბიჯია დონორის ორგანოების მწვავე დეფიციტის პრობლემის გადაჭრისა და ქსენოტრანსპლანტაციის შესაძლო ახალი ერის მიმართულებით, რაც ადამიანის ორგანიზმის მიერ მათი მიღების მიზნით ცხოველების მოდიფიცირებული ორგანოების გადანერგვას გულისხმობს. თუ კვლევა უსაფრთხო და ეფექტიანი აღმოჩნდება, ამან შეიძლება მნიშვნელოვანი გავლენა მოახდინოს მრავალი პაციენტის ცხოვრებაზე.